Behandlung von Gaucher-Syndrom: Wissenschaftler in Brasilien klonen Ziege

Brasilianische Wissenschaftler haben zur Behandlung einer seltenen Erbkrankheit eine Ziege geklont. Mit der Milch der ersten transgenen Ziege Südamerikas sollen die Symptome von Morbus Gaucher (Gaucher-Syndrom), eine Veränderung (Mutation) des Erbguts, therapiert werden. Die Behandlung der unter einer Veränderungen des sogenannten Glukozerebrosidase-Gens leidenden Patienten belastet das öffentliche Gesundheitssystems Brasiliens mit jährlich etwa 113 Millionen US-Dollar. Die oralen Medikamente/Präparate für die rund 600 Patienten werden momentan noch aus dem Ausland eingeführt.

„Gluca“ wurde am 27. März geboren und entwickelt sich nach Angaben der Forscher prächtig. „Gluca wird in etwa vier Monaten ihre erste Milch produzieren, die eine ausreichende Menge des Enzyms Glukozerebrosidase aufweisen wird. Es ist billiger, Ziegen zu füttern, als Medikamente zu importieren“ erklärte Wissenschaftlerin Luciana Bertolini an der Universität von Fortaleza (Hauptstadt des Bundesstaates Ceará).

Das Enzym wird benötigt, um in den Zellen die Substanz Glukozerebrosid in den Zuckerbestandteil Glukose und den Fettanteil Zerebrosid zu zerlegen. Diese Abbauprodukte werden bei gesunden Personen aus den Zellen in die Blutbahn abgegeben und von dort entweder ausgeschieden oder zur Synthese anderer Stoffe im Körper verwendet.

Wenn die Milch des Tieres eine ausreichende Menge an Glukozerebrosidase enthält, werden die Wissenschaftler neue Zellen, identisch mit denen der Ziege, klonen und damit Milch in großem Maßstab produzieren.